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做老百姓吃得起的好药——记中科院上海药物研究所研究员丁健

2020-07-02 中国科学报
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丁健指导研究进展。

  丁健 中国工程院院士、肿瘤药理学家。他领导建立了符合国际规范的抗肿瘤药物筛选和药效学评价体系,重点围绕分子靶向抗肿瘤药物开展工作,取得了一批原创性科研成果,为创制具有我国自主知识产权的新药,尤其为我国抗肿瘤原创新药研制及创新能力体系建设作出了不可替代的贡献。

  已经年过花甲的中国工程院院士丁健,每天还忙碌在中国科学院上海药物研究所的实验室里,不仅为新药研发的每个环节把关,还关心着每项科研成果的转化落地。

  国家自然科学奖、中国科学院杰出科技成就奖、谈家桢生命科学成就奖……这些荣誉在丁健看来并不值得过多关注。他认为:“只有我们研制的老百姓用得起的好药真正投入市场,造福于患者,才值得庆祝和宣传”。

  数十年来,丁健带领科研团队持之以恒地在抗肿瘤新药研发中不断探索,并取得令人瞩目的研究成果。他的目标十分明确和坚定:“做中国老百姓用得起的好药,让中国的新药走向世界。”

  做让老百姓用得起的好药

  一粒进口抗肿瘤药物,动辄数百元甚至数千元,比同等分量的黄金还贵。这对很多患者家庭来说,几乎是不可承受的。

  自1992年从日本留学归来,丁健一直在中科院上海药物研究所潜心研制具有自主知识产权的抗肿瘤新药。“如果有100个患者,却只有两三个能负担得起这种药,那这项研究的应用价值就大打折扣。”丁健说,“要做药效好并且让老百姓用得起的好药。”

  岁月染白了他的黑发,也见证着丁健辛勤浇灌得来的累累硕果。目前,他率领团队研发的具有自主知识产权的13种新药正在进行临床研究,其中4个新药获美国食品药品监督管理局(FDA)批准。其中,三靶激酶抑制剂AL3810、我国首个ALK二代抑制剂丁二酸复瑞替尼、EGFR三代抑制剂120067等已在临床研究中观察到疗效。他与团队共同申请国内外专利500余项,其中获授权150余项。在抗肿瘤药物的生物标志物和耐药机制研究方面,他带领团队发现了十余个生物标志物及多个增效减毒、克服耐药的联合用药方案;在《细胞》《癌细胞》发表论文300余篇,他引6000余次。上述研究成果对分子靶向抗肿瘤药物的精准用药、疗效监控、耐药克服等具有重要指导意义。

  让中国原创新药迈向国际

  “我们必须走自己的路,因为国外科学家做新药,首先考虑本国患者的特点,所以这些年来,我们做抗肿瘤药物主要瞄准中国人高发的肿瘤,如肝癌、胃癌、食管癌等。首要目标就是要满足中国患者的迫切需求。” 丁健曾强调。

  2015年,丁健作为首席科学家牵头的中国科学院战略先导A类科技专项“个性化药物——基于疾病分子分型的普惠新药研发”正式启动,目标是对病人进行精准治疗。

  丁健表示,团队2012年就提出了要做个性化药物的想法。长期以来,在抗肿瘤药物研究领域,我国只能跟跑国际,现如今我国部分研究成果已经可以与国际比肩。

  为此,丁健带领药物创新团队搭建了符合国际规范和水准的覆盖分子水平、细胞水平和整体动物水平的系统化三级抗肿瘤药物评价平台;建设了先进的药物转化研发平台;布局了蛋白激酶、表观遗传、肿瘤代谢、肿瘤免疫微环境四大研究领域,创建了一条具有国际竞争力的抗肿瘤药物研究管线。

  加大科研成果的转化力度

  丁健2005年至2013年担任中科院上海药物研究所所长期间,传承药物所创建之初“使中国药物科学化”的重要使命,坚持将“出新药”作为研究所的战略目标。研究所进一步提出了“以国家药物创新体系的建设为工作主线,实施合作共赢的国际化战略、阶梯递进的可持续战略、学科互补的集成创新战略和以人为本的人才开发战略”等四大战略,“做老百姓用得起的好药、新药”,带领全体药物所人取得了骄人成绩。

  作为国家实施科技成果转移转化改革试点单位之一,中科院上海药物研究所自2015年以来共转化科技成果50项,其中丁健所带领的研究团队先试先行,先后有13个新药实现成果转移转化,合同金额逾20亿元,取得了显著的经济效益和社会效益,极大激发了科研工作者创新创业的积极性,也为中国的抗肿瘤领域储备了一批颇有应用前景的候选药物。

  科技是国家强盛之基,创新是民族进步之魂。丁健非常庆幸自己回国投身科研事业,见证了祖国经济的腾飞,也亲身参与了中国科研事业的大发展。他说:“当前是我国科学研究大发展的盛世。”举国上下重视科技创新,政府积极鼓励科技成果转化。他将执着创新,为实现“做老百姓用得起的好药”的目标而不懈奋斗。

  (方婷、徐晓萍,作者单位:中科院上海药物研究所)

  (原载于《中国科学报》 2020-07-02 第3版 信息技术)
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